PROGRAMA 1. TERAPIA GÉNICA  

Las enfermedades congénitas y adquiridas intratables son los objetivos clínicos del Programa 1 deTerapia Génica de Terav con una propuesta de desarrollo de nuevos sistemas de modificación genética más eficaces y seguros, así como su traslación a la sociedad mediante la realización de ensayos clínicos innovadores que comparte con los programas 2 y 3. En el programa de Terapia Génica en particular se abordarán ensayos clínicos para el tratamiento de enfermedades hematopoyéticas monogénicas, como son la anemia de Fanconi y la anemia de Blackfan Diamond, así como otras enfermedades monogénicas metabólicas con afecciones cutáneas y neuromusculares. Además, como parte de este programa, se desarrollorarán nuevas estrategias de viroterapia que serán también trasladadas a ensayos clínicos para determinar su eficacia y seguridad, con especial foco en cáncer neurológico pediátrico.

Los paquetes de trabajo de este programa de terapia génica innovadora para enfermedades monogénicas y para cáncer persiguen el desarrollo de:

1. Sistemas de modificación genética más seguros y eficientes. El objetivo es desarrollar herramientas que permitan generar gtATMP (ATMP modificados genéticamente) más seguros y eficaces. Estos desarrollos abarcarán estrategias de adición génica mediante vectores virales y no virales, así como estrategias de edición genómica mediante sistemas CRISPR, TALENs y otros nuevos desarrollos.
2. Estudios preclínicos para demostrar la seguridad y eficacia de los procedimientos innovadores en Terapia Génica para enfermedades monogénicas y cáncer. Los innovadores gtATMP se probarán en cuanto a eficacia y seguridad en diferentes modelos preclínicos, proponiendo nuevas patentes, designaciones de medicamentos huérfanos (ODD) y contratos con empresas (licencias u otros acuerdos). Varios de estos estudios preclínicos se desarrollarán en colaboración con el programa europeo “Horizon Europe” y el “European Joint Program for Rare Diseases (EJPRD)”.
3. Programas innovadores de terapia génica clínica para el tratamiento de enfermedades monogénicas y cáncer. Este paquete de trabajo pretende desarrollar una serie de ensayos académicos, en coordinación con otras iniciativas nacionales e internacionales como las anteriormente citadas y el “Plan de Investigación Clínica Independiente” del ISCIII y el Consorcio ITCC (Terapias Innovadoras para Niños con Cáncer en Europa). Además, promoverá la interacción con empresas biotecnológicas y farmacéuticas, asociaciones de pacientes y la creación de spin-offs en colaboración con el Programa 4.

La terapia génica se puede definir como toda intervención clínica que tiene por objeto el tratamiento o la prevención de enfermedades mediante la modificación genética de células. Por medio de la terapia génica es posible agregar genes al fondo genético de una célula, y más recientemente desactivar o sustituir genes como medio para el tratamiento de enfermedades.

Si quieres conocer mejor nuestro proyecto en Terapia Génica te invitamos a ver este vídeo.

GRUPOS PARTICIPANTES

Los equipos implicados en este programa tienen una amplia experiencia en el desarrollo de nuevos sistemas de modificación genética y en su aplicación para la  implementación de nuevas estrategias terapéuticas para enfermedades monogenéticas y cáncer y, lo que es más importante desde el punto de vista del objetivo de la Red Terav, tienen una amplia experiencia en el diseño y realización de ensayos clínicos y de colaboración con empresas. Esta experiencia es fundamental para la lograr el objetivo final de que se produzcan gtATMPs para el tratamiento de pacientes que actualmente carecen de un tratamiento adecuado.

• GENYO/UGR/FIBICO ha desarrollado y patentado varios sistemas de modificación genética basada en vectores virales, así como en estrategias de edición genómica. Estos sistemas buscan mejorar la eficacia y seguridad de los protocolos disponibles de modificación genética para su aplicación a enfermedades monogénicas y cáncer.
• CIMA ha generado y patentado diferentes vectores terapéuticos para enfermedades metabólicas y ha realizado ensayos en fase I para diferentes enfermedades monogénicas. Por otro lado, ha desarrollado estrategias de viroterapia y está involucrada en 3 ensayos fase I para tumores cerebrales pediátricos utilizando adenovirus oncolíticos.
• CIEMAT ha desarrollado y transferido a la clínica y la empresa farmacéutica diferentes vectores terapéuticos que están permitiendo el tratamiento de enfermedades monogénicas que afectan a células de la sangre. Además, están abordando estrategias de edición genómica para el tratamiento de patologías de la sangre, de la piel y del hígado.
• VHIR-UAB ha generado, patentado y desarrollado medicamentos huérfanos para enfermedades metabólicas y neurodegenerativas. En base a estos desarrollos han participado en ensayos clínicos.
• ICO/IDIBELL ha desarrollado y patentado varias estrategias de viroterapia contra el cáncer. Además, ha utilizado con éxito dichas estrategias para uso compasivo en varios pacientes terminales y actualmente está involucrada en cuatro ensayos clínicos sobre viroterapia del cáncer.
• El HNJ está involucrado en diferentes ensayos clínicos de terapia génica y está desarrollando un programa de viroterapia oncolítica administrada en células estromales mesenquimales (MSC) en el contexto de varios ensayos clínicos académicos y transferencia a la industria, y colabora en la fabricación de un medicamento de terapia génica para una genodermatosis.
• Los grupos clínicos asociados participan en ensayos clínicos para enfermedades monogénicas y neurodegenerativa.