PROGRAMA 1. TERAPIA GÉNICA (GT)
La terapia génica ha emergido como una estrategia revolucionaria para el tratamiento de diversas enfermedades, con más de 24 medicamentos aprobados por la EMA y la FDA para el tratamiento de trastornos monogénicos y cáncer (CAR-T). Sin embargo, todavía existen varias limitaciones que hacen que solo algunos pacientes puedan beneficiarse de estas tecnologías. Las principales limitaciones son la falta de eficacia en diversos escenarios, los potenciales efectos secundarios y el elevado coste de estos medicamentos. El Programa 1 de Terapia Génica (GT P1) de RICORS-TERAV+ busca desarrollar herramientas y protocolos innovadores que permitan la generación de productos medicinales de terapias avanzadas genéticamente modificados (gtATMPs) de manera segura, eficiente y rentable. Este programa tiene un enfoque transversal, ya que las herramientas desarrolladas serán aplicables tanto al programa de inmunoterapia, donde son esenciales para la generación y mejora de células CAR-T, como al programa de terapia celular, en el que se emplearán para potenciar la actividad terapéutica de las células utilizadas
Para lograr los objetivos descritos, este programa integra avances científicos, impacto social y viabilidad económica, promoviendo el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas con potencial de traslación clínica y aplicación en el sistema sanitario.
Uno de los aspectos más importantes en el ámbito de la terapia génica es el desarrollo de nuevas estrategias de modificación genética más precisas, eficaces y seguras. Por lo tanto, entre los principales objetivos científicos del programa destacan:
- Diseño de herramientas de edición genética avanzadas: Incorporación de sistemas de entrega virales y no virales, optimización de técnicas como CRISPR/Cas y exploración de nuevas plataformas para aumentar la eficiencia y especificidad de la terapia génica.
- Desarrollo de nuevos sistemas de entrega virales y no virales: que permitan mejorar la eficacia de entrada de las diferentes herramientas de terapia génica tanto ex vivo como in vivo.
- Desarrollo de enfoques ex vivo e in vivo: Optimización de la manipulación genética en células madre hematopoyéticas (HSPCs), células T, células NK, y otras poblaciones celulares clave, permitiendo una aplicación controlada y efectiva en pacientes.
- Validación preclínica de gtATMPs: Obtención de datos regulatorios rigurosos sobre la eficacia, seguridad y rentabilidad de los productos desarrollados, asegurando su viabilidad clínica.
- Diseño de ensayos clínicos pioneros: Implementación de nuevos estudios clínicos en terapia génica para evaluar la respuesta de pacientes con enfermedades monogénicas, cáncer y patologías inflamatorias/autoinmunes.
El impacto de la terapia génica no se limita al ámbito científico, sino que debe considerar aspectos éticos, educativos y de accesibilidad para garantizar su correcta implementación dentro del sistema de salud y la sociedad. En el programa de terapia génica se persigue lograr un acceso equitativo a tratamientos avanzados buscando la reducción de los costes de los diferentes protocolos, incluyendo una apuesta por las estrategias “in vivo”, de administración directa de los sistemas de modificación genética.
Los miembros del programa de Terapia génica han sido precursores en el desarrollo de vectores virales y no virales, así como de tecnologías de edición génica con varios ensayos clínicos utilizando gtATMPs pioneros autorizados por las agencias regulatorias. Su trabajo también ha dado lugar a patentes y licencias en el campo de los virus oncolíticos y de herramientas de terapia génica, algunas de las cuales han sido licenciadas por empresas privadas. Además, varios de ellos han establecido empresas de terapia génica y spin-offs centradas en la producción de vectores virales y terapias genéticas para diversos trastornos, incluyendo enfermedades metabólicas, cáncer, enfermedades autoinmunes, trastornos neurodegenerativos y afecciones relacionadas con el envejecimiento.
En resumen, el Programa de Terapia Génica en RICORS-TERAV+ es un proyecto multidisciplinar y transversal. A través de la colaboración entre científicos, médicos, reguladores y pacientes, el programa busca transformar la terapia génica en una opción eficaz, accesible y sostenible para el tratamiento de enfermedades graves y hasta ahora sin solución efectiva. Estos avances permitirán mejorar la calidad de vida de los pacientes, fortalecer el sistema de salud y consolidar el papel de la terapia génica como una de las estrategias médicas más prometedoras del futuro.
