Posición de TERAV en el papel de la Exención Hospitalaria en la U.E.
Con motivo de la actualización de la Legislación General Farmacéutica Europea, la Red Española de Terapias Avanzadas (TERAV) publica, en la revista Bone Marrow Transplantation, un artículo en el que determina su postura en relación a la Exención Hospitalaria. Una valiosa iniciativa legislativa europea que garantiza el acceso de los pacientes a terapias novedosas basadas en el uso de medicamentos de terapia avanzada (ATMP) en los Estados miembros.
Rol de la exención hospitalaria en Europa: documento de posición de la Red Española de Terapias Avanzadas (TERAV)
La Cláusula de Exención Hospitalaria se estableció, en el reglamento europeo ATMP EC1394/2007 (art. 28), para permitir la fabricación de ATMP fuera de la vía común de autorización de comercialización centralizada estándar con las siguientes condiciones: “El ATMP se preparará de forma no rutinaria, conforme a las normas de calidad específicas de un hospital del Estado miembro y bajo la responsabilidad profesional exclusiva de un médico, con el fin de cumplir con una prescripción médica individual para un producto hecho a medida para un paciente concreto”, además, “ la fabricación de estos productos será autorizada por la autoridad competente del correspondiente Estado miembro. Los Estados miembros velarán por que se cumplan los requisitos nacionales de trazabilidad y farmacovigilancia, así como las normas de calidad específicas a nivel comunitario con respecto a los medicamentos de terapia avanzada para los que se requiera autorización de conformidad con el Reglamento”.
Es relevante destacar que los productos administrados a través de Exención Hospitalaria están bajo la supervisión de la correspondiente autoridad nacional competente de cada Estado miembro, tras un cuidadoso análisis riesgo-beneficio del medicamento. En el caso del “Modelo Español” esto incluye, entre otros aspectos, una evaluación exhaustiva por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) de los datos preclínicos y clínicos, así como la inspección y acreditación de la Planta de Producción de Células GMP y un Plan de Farmacovigilancia que son similares a los exigidos para una autorización de comercialización centralizada, todo ello con el fin de garantizar la calidad, seguridad y eficacia del producto farmacéutico.
Un problema potencial no resuelto y que debería definir la regulación actualizada es la falta de armonización en los requisitos establecidos para la Exención Hospitalaria en los diferentes Estados miembros. A partir de nuestra muy positiva experiencia, TERAV recomienda encarecidamente extender este “Modelo Español” a aquellos sistemas en los que no se evalúan datos preclínicos, clínicos u otros criterios más estrictos para la aprobación del producto.
En este contexto, es importante tener en cuenta que apoyamos firmemente el establecimiento de un registro público de la UE de los usos y características de los ATMP disponibles a través de Exención Hospitalaria. Además, los pacientes tratados con ATMP a través de este mecanismo deben tener un seguimiento en registros que recojan resultados de salud, como los recomendados por la EMA, y liderados por sociedades científicas con sede en la UE. Esto sería fundamental para garantizar no solo la transparencia sobre la seguridad y disponibilidad de estos productos, sino también para generar conocimiento científico y aumentar la eficiencia de los Sistemas de Salud y la concienciación de todos los actores interesados, incluyendo la academia, la industria farmacéutica, los reguladores y, especialmente, las asociaciones de pacientes.
Como era de esperar, el número de ATMP aprobados por Exención Hospitalaria es muy limitado en la UE. Estos productos se han desarrollado principalmente para brindar tratamientos a pacientes no incluidos y a otros que no reúnen los requisitos para participar en ensayos clínicos o en los que los ATMP no se consideraron adecuados para el desarrollo comercial. Por tanto, la Exención Hospitalaria es una herramienta fundamental para garantizar el acceso oportuno a tratamientos seguros, efectivos y legalmente regulados para pacientes con enfermedades raras, que carecen de tratamientos efectivos o de mejores alternativas terapéuticas.
Por otro lado, la Exención Hospitalaria es un estímulo para promover la innovación en terapias avanzadas en las instituciones académicas europeas. Como se ha comentado anteriormente, la consecuencia más positiva es el mayor acceso de nuestros pacientes a estas terapias y las razones principales de esto son, entre otras, el hecho de que pueden cubrir indicaciones aún no aprobadas para CART comerciales y otros ATMP, el tiempo de fabricación acelerado y a un costo menor de un producto académico y que pueden proporcionar tratamiento para enfermedades en las que las compañías farmacéuticas no están enfocadas. Añadir, también, que la cláusula de Exención Hospitalaria alivia las preocupantes dificultades de suministro a países europeos de ATMPs fabricados fuera de la UE.
Resaltamos el apoyo de TERAV también en el uso de la cláusula de exención con ATMP académicos para indicaciones en las que existe un producto comercial aprobado, como es el caso de CAR-T en neoplasias hematológicas, ya que muchos pacientes no lo hacen por no tener acceso. Estos desarrollos pueden proporcionar importantes mejoras técnicas y de fabricación que pueden conducir a una mayor eficacia, menor toxicidad o mejor acceso. En este sentido esperamos el éxito del programa piloto de EMA, lanzado recientemente para ayudar a los desarrolladores académicos y sin fines de lucro a navegar los procesos regulatorios y a optimizar el desarrollo de ATMP dentro de la UE.
En la opinión de TERAV la aprobación centralizada y la Exención Hospitalaria son enfoques más complementarios que los competitivos, la Exención Hospitalaria representa una oportunidad única de asociación entre la academia y la industria farmacéutica en beneficio de los pacientes, y es uno de los activos más importantes en el Unión Europea para hacer que estas terapias, altamente innovadoras y disruptivas, sean accesibles para nuestros sistemas nacionales de salud.
Role of Hospital Exemption in Europe: position paper from theSpanish Advanced Therapy Network (TERAV)